X
Исследователи из Университета Autònoma de Barcelona (UAB) впервые показали, что можно вылечить диабет первого типа у крупных животных с помощью одного сеанса генной терапии. Как было опубликовано в журнале Diabetes (журнале исследований этого заболевания), после одного сеанса генной терапии собаки восстанавливают свое здоровье и больше не проявляют симптомов заболевания.
Терапия минимально инвазивна. Лечебный курс состоит из одного сеанса серии инъекций в задние ноги животного с помощью простых игл, которые обычно используются в косметических процедурах. Эти инъекции вводят векторы генной терапии с двойной целью: экспрессировать ген инсулина, с одной стороны, и ген глюкокиназы, с другой. Глюкокиназа — фермент, который регулирует поглощение глюкозы из крови. Когда оба гена действуют одновременно, они функционируют как «датчик глюкозы», который автоматически регулирует поглощение глюкозы из крови, тем самым уменьшая диабетическую гипергликемию (избыток сахара в крови, связанный с болезнью).
Это исследование является первым, которое продемонстрировало долгосрочное лечение диабета первого типа на большой модели животных с использованием генной терапии. Эта же исследовательская группа уже испытывала этот вид терапии на мышах, но превосходные результаты, полученные впервые на крупных животных, закладывают основы для клинической трансляции этого генотерапевтического подхода в ветеринарию и, в конечном счете, на больных диабетом людей.
В исследовании представлены обширные данные, свидетельствующие о безопасности генной терапии, опосредованной адено-ассоциированными векторами (ААВ). Терапия оказалась безопасной и эффективной: она основана на переносе двух генов в мышцы взрослых животных с использованием нового поколения очень безопасных векторов. Эти векторы, полученные из непатогенных вирусов, широко используются в генной терапии и успешно применяются при лечении ряда заболеваний. Фактически, первый препарат генной терапии, когда-либо одобренный Европейским агентством по лекарственным средствам, названный Glybera ® , использует адено-ассоциированные векторы для лечения метаболического заболевания, вызванного дефицитом липопротеиновой липазы и вызванным этим накоплением триглицеридов в крови.
Собаки, получавшие однократное введение генной терапии, демонстрировали хороший контроль глюкозы, как натощак, так и при кормлении, улучшаясь по сравнению с собаками, получавшими ежедневные инъекции инсулина (без эпизодов гипогликемии, даже после физической нагрузки). Кроме того, собаки, получавшие адено-ассоциированные векторы, улучшили массу тела и не развили вторичных осложнений через четыре года после лечения. Помимо достижения нормогликемии, собаки имели нормальный уровень гликозилированных белков.
В заключение следует отметить, что данное исследование открывает путь для клинического перевода этого подхода к генной терапии в ветеринарную медицину и, в конечном счете, к пациентам с диабетом.
